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破解基因疗法多个瓶颈 这家公司能让现有技术成为历史吗?

发布时间:2020-01-07    来源 :新浪  浏览量:63

编者注:近年来,很少有疗法比基因疗法更能让人兴奋,但它的局限性也让业界科学家们感到苦恼。现在,AAV病毒载体的一种替代品出现了,它或将带来基因疗法的“新纪元”。

今日,著名生物医疗风投机构Flagship Pioneering宣布斥资5000万美元,推出一家名为Ring Therapeutics的公司,主攻新型基因疗法。据称,该公司的技术有望解决当前基因疗法的局限性。

基因疗法是这几年的热门领域,也是未来有望迎来腾飞的一片广阔天地。过去的几年间,诸多医药公司致力于开发基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法,治疗多种疾病。这种病毒通常不会引起其它疾病,安全性上较好,但它也同样有很多的局限性。例如在某些患者中,这类病毒会引起免疫反应,限制基因疗法的治疗;其次,由于免疫系统已经记住了这些病毒的样子,会对再次进入人体的病毒进行清除,因此倘若使用基因疗法的患者没有达到治疗效果,也不能再次接受治疗;第三,这种病毒只能靶向非常有限的细胞类型,而无法靶向很多重要的细胞,从而限制了可治疗疾病的种类。

而Ring的开发策略则是解决这些局限性,更好地治疗有需要的患者。Ring成立于2017年,当时该公司的科学家提出一个疑问,“我们如果能够利用一种能与人类共生的病毒,开发出可根据患者需要,多次提供治疗的基因疗法那该有多好?”

图片来源:Sigrid Knemeyer and Cesar Arze

带着这一疑问,他们便开始在各种组织中寻找可以解决这一问题的病毒。最终,他们发现了一类称为指环病毒属(Anellovirus)的神秘病毒。通过对1000多种此类病毒生物学特性的研究,他们惊喜地发现这类病毒不但对人体无害,还可以在细胞内停留较长的时间,且不会激发免疫反应,这使其成为可多次提供治疗的潜在给药系统。Ring的总裁Rahul Singhvi先生表示,这种病毒是AAV载体的首个替代品。

图片来源:Ring官网

利用这种病毒,他们开发了一种叫做Anellovector的技术平台,并基于这一平台构建了丰富的候选产品组合,这些产品具有克服免疫反应障碍,精准靶向疾病部位,并可根据患者需求进行多次治疗的特点。目前,该公司的目标治疗领域涵盖遗传性疾病,眼科,肿瘤学,代谢性疾病,血液学,中枢神经系统疾病和炎症性疾病。

诚然,开发突破性基因疗法的道路上,必定会遇见难以攻克的阻碍。但一旦取得成功,这将会为基因疗法打开新的局面,为人类疾病的治疗带来革命性的疗法。

参考资料:

[1] Flagship Unveils Newest Pioneering Platform: Ring Therapeutics, Retrieved December 19, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/flagship-unveils-newest-pioneering-platform-ring-therapeutics-300976832.html

[2] Ring Therapeutics is developing a new way to deliver gene therapy, Retrieved December 19, 2019, from https://www.statnews.com/2019/12/19/ring-therapeutics-is-developing-a-new-way-to-deliver-gene-therapy/

[3] Flagship bankrolls quest to create gene therapy 2.0, with new viral delivery tech in hand, Retrieved December 19, 2019, from https://endpts.com/flagship-bankrolls-quest-to-create-gene-therapy-2-0-with-new-viral-delivery-tech-in-hand/

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